پزشکان برای نخستین بار در ایالات متحده از ابزار ویرایش ژنی کریسپر برای کمک به بیماران سرطانی استفاده کردند.
اگرچه این آزمایش فوق‌العاده محدود و نیازمند مطالعات بیشتر و تحقیقات تکمیلی است، اما به اعتقاد محققان نخستین نتایج، چشم‌انداز امیدوار کننده‌ای را پیش روی این روش قرار داده است.
هدف: اطمینان کریسپر
هدف اصلی این آزمایش ویرایش ژنتیکی برای مقابله با سرطان بیش از اینکه بر بخش درمان تمرکز داشته باشد بر نشان دادن امن و بی‌خطر بودن استفاده از این روش ویرایش ژنی در بیماران سرطانی متمرکز بود.
اگرچه پیش از این برخی از محققان چینی اعلام کرده بودند که از این ابزار در تحقیقات خود برای درمان سرطان استفاده کرده‌اند؛ اما این نخستین بار است که نتایج این چنین آزمایشی بر اساس استانداردهای آزمایش بالینی موجود در ایالات متحده اعلام شده و در اختیار محققان قرار می‌گیرد.
هدف محققان این است که با کمک این روش در نهایت بتوانند با ویرایش مقطعی ژن‌ها بدن بیمار را در مقابله و نابودی سرطان مهیا کرده تا بدن بتواند بر سرطان غلبه کند. به عبارت دیگر این روش را باید نوعی «ژن درمانی» در نظر گرفت.
نخستین نتایج
نتایج اولیه این آزمایش که بر روی سه بیمار انجام شده است، خبر از آن دارد که این روش ویرایشی، ممکن و بی خطر است. اگرچه برای بررسی این که تا چه حد این روش می‌تواند به مبارزه علیه بیماری کمک کند نیازمند زمان، نمونه‌ها و آزمایش های بیشتر است.
به گزارش نیویورک تایمز، هر سه بیماری که این آزمایش برروی آن‌ها صورت گرفته است در ده هفتم زندگی خود هستند و از سرطان‌های پیشرفته‌ای رنج می‌برند که علی‌رغم درمان با روش‌های رایج، نظیر پرتودرمانی، عمل جراحی و شیمی درمانی، روند پیش رونده بیماری آن‌ها ادامه داشته است.
به گفته دکتر ادوارد استادمائر (Edward A. Stadtmauer) رییس بخش سرطان‌های بدخیم بیمارستان دانشگاه پنسیلوانیا، هر سه بیمار، نُه ماه بعد از انجام این آزمایش برروی آن‌ها زنده و در شرایط پایدار هستند. دو نفر از آن‌ها مبتلا به سرطان خون و سومی مبتلا به سارکوما است که نوعی سرطان نادر بوده و بافت‌های همبندی را هدف قرار می‌دهد.
کریسپر چیست؟
این آزمایش ها و نمونه‌های مشابه، گام‌های نخستین در توسعه روش درمانی نوینی است که به مدد ویرایش ژن‌ها صورت می‌گیرد. ابزار کریسپر (CRISPR) ابزاری نسبتاً تازه است که از آن برای ویرایش ژنتیکی استفاده می‌شود.
این واژه در اصل از سرواژه‌های عبارت «تناوب‌هایِ کوتاهِ پالیندرومِ فاصله‌دارِ منظمِ خوشه‌ای» تشکیل شده است و بخشی از ساختار دفاعی تطابق پذیر در باکتری‌ها و خانواده آرکیا (باکتری‌های باستانی یا باستانیان) است.
این ساختار در واقع زنجیره‌ای از DNA ژنوم مواد هسته این باکتری‌ها است که می‌تواند DNA ویروس مهاجم را شناسایی و آن را نابود کند.
مطالب مرتبط:
کریسپر، جایزه کاولی و ادامه کشمکش بر سر مالکیت معنوی
اخلاق و کریسپر
عمده شهرت CRISPR به این موضوع برمی‌گردد که در ترکیب با آنزیمی به نام Cas 9 و با استفاده از یک راهنمای RNA می‌توان این دستگاه را برنامه ریزی کرد تا در DNA موجودات مختلف به دنبال یک رشته و توالی مشخص از آن DNA گشته، آن بخش را مانند قیچی از بدنه DNA جدا کرده و سپس آن را با حروف دیگری که در این سیستم برنامه ریزی می‌شود جایگزین کند.
این ساختار که به CRISPR Cas9 معروف است یکی از قوی‌ترین، ارزان‌ترین و پردامنه‌ترین ابزارهای ویرایش ژنتیکی تا کنون را فراهم آورده است به خصوص اینکه قابلیت مهم و کم نظیری دارد که می تواند این تغییرات را بر ژن های وراثتی اعمال کند. بدین ترتیب چنین تغییراتی می تواند برای نسل های بعد نیز اعمال شود. البته در این آزمایش تنها از ساختار کریسپر استفاده شده که به قطع رشته DNA می پردازد و حروف حذف شده با نمونه دیگری جایگزین نشده است.
محتوای آزمایش
یکی از نگرانی‌ها در استفاده از CRISPR برای درمان‌های انسانی دقیق بودن
عملکرد این ماشین ویرایش ژنی است و به دلیل تازه بودن این فناوری دانشمندان نگران
این هستند که مبادا اثرات جنبی ناشناخته‌ای در استفاده از آن‌ها وجود داشته باشد.
به همین دلیل هم در این آزمایش ها، محققان
این ماشین کریسپری را درون بدن بیماران رها نکردند. آن‌ها در عوض سلول‌های T که به نوعی سربازهای ساختار دفاعی
بدن هستند را از جریان خون بیماران خارج کردند و در بیرون از بدن مورد ویرایش
کریسپری قرار دادند تا سه ژنی که ممکن بود در توانایی این سلول ها برای مبارزه با
این سرطان‌ها اختلال ایجاد کند را حذف کنند.
در مرحله بعد محققان این سلول‌ها را به ویروسی مجهز کردند که به طور خاص به این سلول‌ها کمک می‌کرد تا به هدفی به نام NY-ESO-1 حمله کنند. این نام پروتئینی است که در سلول‌های سرطانی یافت می‌شود. آن‌ها سپس ماشین زیستی کریسپر را از این نمونه خارج کردند و آن را به بدن برگردانند.
به گفته محققان به محض تزریق این سلول‌ها به بدن رشد سلولی بیماران همان طور که پیش بینی می شد بین ۱۰ تا ۱۰۰ هزار مرتبه افزایش پیدا کرد. از آن مهمتر این سلول‌ها بدون اینکه اثر جانبی داشته باشند در بدن باقی مانده تا نه ماه بعد از تزریق هنوز به فعالیت خود ادامه می‌دهند. بدین ترتیب در صورت ثمر بخش بودن این روش درمانی یک مرحله‌ای خواهد بود و نیاز به تکرار درمان ندارد چرا که سلول‌ها به همین ساختار درون بدن بازتولید می‌شوند.
آیا سرطان درمان می شود؟
سوال مهم پیش روی دانشمندان این است که آیا این روش – که به نظر می‌رسد امن است – توانسته واقعاً با سرطان مبارزه کند.
این مرحله ای از تحقیق است که در حال حاضر در حال رخ دادن است و انتظار می‌رود تا یک ماه دیگر نتایج آن مشخص شود. مراحل بعدی این روند آزمایشی، تکرار آن بر بیماران بیشتر و همچنین استفاده از ویروس‌های دیگر کمکی است.
این نخستی باری نیست که از روش‌های ویرایش ژنی برای درمان سرطان استفاده می‌شود. تفاوت مهم استفاده از فناوری کریسپر است که توان بالایی داشته و مشکلات کمتری نسبت به روش‌های قبلی دارد.
نتایج این تحقیق ماه آینده در کنفرانس انجمن سرطان شناسی آمریکا ارائه خواهد شد.
مرسی پوریا جان، از اطلاع رسانی این خبر خوب